多发性硬化症是一种慢性和进行性疾病，全球数百万人患病，特征是围绕神经细胞的保护性髓鞘损伤。由于缺乏绝缘层，大脑和脊髓中神经细胞的电脉冲传递很费劲，导致患者逐渐丧失运动机能、视力和身体平衡。

在多发性硬化症早期阶段，大脑还有一定的再生新髓鞘的能力，但随着疾病发展，这种天然的修复过程被打压了。这项新研究描述了一种药物可以补充多发性硬化症消磨殆尽的髓磷脂。

“许多实验室已经找到了一些可以启动新髓鞘形成的候选药物，但确切的说，这些药物分子是如何影响脑细胞的，没人能说清楚，”研究人员说。“我们震惊的发现，几乎所有之前发现的分子都有抑制生产胆固醇的酶的作用。这一发现，使我们将注意力引向了一些新药物靶标。”

正常来讲，细胞通路是彼此交错且复杂的一张网，但是胆固醇生物合成途径却是线性的，换句话说，只有一条路合成胆固醇。所以，当你阻断该路径上的酶，它们所消耗的原材料就得以积累。如今，科学家可以通过检测不同胆固醇中间产物积累情况，精确地查明哪些酶被哪些药物阻断了。

值得注意的是，他们已经在多发性硬化症小鼠模型中证实几种药物可以加速髓鞘修复。为了测量人体髓鞘形成，研究小组使用了一种新型3D神经细胞培养模型，该模型可以模拟人脑组织。在该模型上，候选药物可以通过阻断胆固醇通路上的酶，促进人类髓鞘形成。