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利用转基因细菌或能有效治疗人类遗传性疾病
文章来源:江苏麦莎实业有限公司   添加时间:2019/3/11 10:35:04 点击率:2863

对于很多人而言,一粒含有数百万个细菌的药片可能是一场噩梦,但其或许有望成为对抗疾病的新型工具;在很多遗传性疾病中,一个基因的突变意味着一个人机体中无法制造对于生长、发育和机体功能维持所必要的物质,而有时候这似乎能够通过一种人造的替代品来解决,即让患者服用一种特殊药片来补充机体缺失的东西。

                                      

比如,苯丙酮尿症患者机体就缺少一种能分解蛋白质的酶类,如果没有这种酶类,患者的血液中就会积累毒性化合物,最终就会诱发其大脑出现永久性的损伤。幸运的是,修复机体缺失的功能很容易,医生治疗苯丙酮尿症的方法就是让其在后期摄入蛋白水平较低的食物,事实上,由于这种方法非常简单,从1961年开始,苯丙酮尿症成为了第一个新生儿进行常规筛查的疾病,通过分析新生儿的血液就能够对这种疾病进行有效筛查。

但试想一下,如果要测定一个人一生所吃的每一种东西或许具有极大的挑战性,为了能够有效治疗苯丙酮尿症,目前研究人员正在探索新的方法,其中一种就是利用基因编辑工具来纠正患者机体的遗传突变,然而目前这项技术仍存在一定风险,其有可能会干扰患者机体其它的基因并对患者带来附加的伤害。

如果在不影响患者机体基因组的前提下来移除这种突变基因,这或许是一种新的思路,当然了,这也是目前Synlogic公司的研究人员正在进行的研究项目,研究者指出,与其直接干预人类机体的基因组,不如将治疗性的基因直接引入到机体肠道菌群中去,这些经过基因改造过的细菌或许就会产生苯丙酮尿症患者机体中所缺乏的酶类,并将这些蛋白质分解成为无毒性的产物。目前研究人员开始研究阐明机体微生物群落在维持机体健康上扮演的关键角色,下一步研究者想通过改变这些微生物来改善人类机体的健康。

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